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脂質(zhì)納米粒介導的基因與在體細胞免疫治療是一種利用脂質(zhì)納米粒（LNP）作為載體，將基因或細胞免疫治療劑遞送到體內(nèi)靶細胞或組織的新型治療方法。LNP是由脂質(zhì)分子自組裝形成的納米尺度的膠團，具有高生物相容性、低免疫原性、高載荷能力和可調(diào)性等優(yōu)點。LNP可以包裹不同類型的核酸分子，如DNA、RNA、siRNA、mRNA等，實現(xiàn)對基因的轉(zhuǎn)染、沉默、表達或編輯。LNP也可以包裹細胞免疫治療劑，如抗原、抗體、細胞因子等，實現(xiàn)對免疫系統(tǒng)的激活或調(diào)節(jié)。LNP可以通過靜脈注射或其他給藥途徑進入體內(nèi)，通過表面修飾或利用腫瘤微環(huán)境的特征，實現(xiàn)對腫瘤或其他疾病的靶向治療。 

 一種基于LNP遞送編碼治療性抗體的mRNA的自身免疫病治療方法。該方法利用LNP將編碼抗人TNF-α單克隆抗體（mAb）的mRNA遞送到小鼠體內(nèi)，實現(xiàn)了mAb在血清中的高水平表達，并有效地抑制了類風濕性關(guān)節(jié)炎和潰瘍性結(jié)腸炎等自身免疫性炎癥模型中的TNF-α介導的信號傳導。 

一種基于LNP遞送CRISPR-Cas9核酸蛋白復合物（RNP）的腫瘤基因編輯治療方法。該方法利用LNP將編碼Cas9蛋白和引導RNA（gRNA）的RNP遞送到小鼠體內(nèi)，實現(xiàn)了對腫瘤相關(guān)基因PD-1和PD-L1的高效敲除，并增強了T細胞介導的腫瘤消除效果。

一種基于LNP遞送抗原和佐劑的腫瘤免疫治療方法。該方法利用LNP將編碼腫瘤特異性抗原OVA和佐劑CpG寡核苷酸的DNA共遞送到小鼠體內(nèi)，實現(xiàn)了對OVA陽性腫瘤細胞的特異性識別和殺傷，并誘導了強大和持久的記憶性免疫反應。

參考文獻：

[1]Lipid nanoparticle-mediated delivery of mRNA encoding a therapeutic antibody for the treatment of autoimmune diseases.

[2]Bailey, A. L., and Cullis, P. R. (1994). Modulation of membrane fusion by asymmetric transbilayer distributions of amino lipids. Biochemistry 33, 12573–12580. doi: 10.1021/bi00208a007.